諾華發布Kymriah療法治療R/R B-ALL臨床試驗5年追蹤結果

  諾華（Novartis）近日宣布其Kymriah（tisagenlecleucel）療法在ELIANA關鍵臨床試驗的5年長期追蹤結果。ELIANA試驗旨在檢測Kymriah用于治療患有復發性/難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。≧/RB-ALL）的孩童和年輕成人上的療效。Kymriah是首個獲得批準的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。此試驗結果發表在2022年歐洲血液學協會（EHA）大會上。

  ALL最顯著的特征就是染色體的異常以及在淋巴前體細胞（lymphoidprecursorcells）內在分化與復制機制上的改變。在所有ALL病患當中，有75%來自B細胞譜系。其中在患有急性淋巴細胞白血病的孩童當中，在經過一線療法治療后，有超過98%會達到完全緩解（CR），但其中有15%-20%的患者最終會有復發的情形。這些復發性/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病是一種極具侵略性的癌癥，病患通常不具良好的預后結果。

  諾華于2017年率先推出一種名為Kymriah的CAR-T療法。此療法使用在體外進行基因編輯的自體T細胞，使其帶有抗CD19蛋白的嵌合抗原受體。

  在ELIANA試驗當中以Kymriah療法治療的79位病患，其5年總生存率（OS）為55%（95%CI：43-66），而5年無事件生存率（EFS）則為42%（95%CI：29-54）。試驗長期追蹤結果顯示有82%（95%CI：72-90）的病患出現緩解。包含完全緩解（CR）或帶有注射后3個月內出現不完全血液學恢復的完全緩解。病患的無復發生存率（RFS）則是49%（95%CI：34-62），而中位RFS尚未達到。在此長期追蹤時間內，沒有觀察到新的或非預期的不良反應。這些結果顯示，對這些之前僅具有限療法選項的病患而言，Kymriah顯示了其治愈此疾病的潛在可能性。

  “由于復發性/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病在5年后的復發情形是相當少見的，因此這項研究數據對孩童與年輕成人患者及其家人而言是非常重要的，”費城兒童醫院（CHOP）的CAR-T療法先驅之一StephanGrupp博士說道，”自Kymriah在5年前獲得批準開始，對這些之前5年生存率小于10%的病患而言，我們提供了一項可以說是改變人生的療法選項?！?

  參考資料：

  [1]Novartisfive-yearKymriah®datashowdurableremissionandlong-termsurvivalmaintainedinchildrenandyoungadultswithadvancedB-cellALL.RetrievedJune13,2022fromhttps://finance.yahoo.com/news/novartis-five-kymriah-data-show-093000684.html

  [2]Keystatisticsforacutelymphocyticleukemia(ALL).RetrievedJune13,2022fromhttps://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html

  [3]TerwilligerT,Abdul-HayM.(2017)Acutelymphoblasticleukemia:acomprehensivereviewand2017update.BloodCancerJ.2017;7(6):e577.DOI:10.1038/bcj.2017.53

  [4]Locatelli,Francoetal.Blinatumomabinpediatricrelapsed/refractoryB-cellacutelymphoblasticleukemia:RIALTOexpandedaccessstudyfinalanalysis.Bloodadvances2022;6,(3):1004-1014.DOI:10.1182/bloodadvances.2021005579

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